وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على دواء Hemgenix لمعالجة مرض الهيموفيليا والذي سيحرر المرضى من العلاجات المنتظمة، وقد حددت الشركة المصنعة له CSL Behring سعره بـ3.5 مليون دولار للجرعة الواحدة، ليصبح أغلى دواء في العالم.
ويعتبر دواء Hemgenix علاجاً جينياً لمعالجة البالغين المصابين بالهيموفيليا ب، وهو اضطراب وراثي نزفي جيني ، حيث يعاني الأشخاص المصابون به من انتاج البروتين الضروري لتكوين الجلطات الدموية. ويُصاب واحد من أصل 40 ألف شخص بهذا المرض، وغالبيتهم من الرجال.
ويعتبر مرض الهيموفيليا من الاضطرابات الوراثية التي لا تسمح للدم بالتجلط بالشكل السليم، ما يعرض المريض لخطر النزيف بقوة دون سبب محدد أو في حالة الجروح، ويهدد حياته، وفق ما نشر موقع
bloomberg.
تتطلب العلاجات النموذجية المعروفة اعطاء حقن روتينية بهدف نقل البروتينات اللازمة لعملية تخثر الدم، حتى يتمكن الدم من تكوين الجلطات وإيقاف النزيف ، في حين أن العلاج الجيني الجديد يُعطى من خلال جرعة واحدة فقط من خلال توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، حيث يبدأ العمل في إنتاج بروتين العامل IX.
وفي التفاصيل، وجدت الدراسات أن علاج Hemgenix نجح في التقليل من عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54% كما سمحت لنحو 94 بالمئة من المرضى بوقف جرعات دواء أخرى يتم استعمالها بشكل دوري وتستخدم للسيطرة على المرض في الوقت الحالي.
وفي هذا الصدد، أكد الرئيس التنفيذي لشركة "لونكار إنسفتمنتس"، براد لونكار، في تصريحات لوكالة "بلومبرغ" إن الدواء سيكون ناجحا رغم السعر الأعلى قليلا من المتوقع، وذلك لأن الأدوية المستخدمة حاليا لعلاج المرض باهظة الثمن. كما أن مرضى الهيموفيليا يعيشون دائما في خوف من النزيف الذي يعانون منه".
من جهته، رأى مدير مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية بيتر ماركس، أن الإجراءات التي يتبعها المرضى لتجنب النزيف تقلل من جودة الحياة. وعليه، يمثل دواء Hemgenix تقدماً مهماً في إطار تطور العلاجات المبتكرة للمصابين بالمرض.
وشكّلت التسعيرة معضلة أساسية بالنسبة للأدوية الجديدة، حيث ساهم ارتفاع تكاليف عقاقير مثل Aduhelm من شركة Biogen في الولايات المتحدة لعلاج الزهايمر و Zynteglo من شركة Bluebird في أوروبا، في تحول الأمر إلى منافسة تجارية وفق "بلومبرغ".
تويتر
فيسبوك
يوتيوب
انستغرام
مسنجر
واتساب
بريد إلكتروني
الطباعة
